基因治疗中心以三大核心平台为支撑，构建从源头创新到临床转化的全链条服务体系：
（一）前沿技术开发平台
专注于下一代基因治疗工具的研发。通过开发新型AAV衣壳与基因组元件、探索小核酸化学修饰与靶向递送，以及创制更安全高效的类病毒与人工载体，不断突破递送与编辑技术瓶颈。
（二）临床前开发平台
聚焦药物的精准设计与严谨验证。依托疾病类器官模型与生物标志物体系，优选药物形式与元件组合；通过系统的药效学、药代动力学及安全性评估，为临床试验的顺利启动提供可靠依据。
（三）生产和工艺开发平台
具备从科研级到中试生产的转化能力。建立标准化的质粒与病毒生产工艺，借助模拟技术优化参数；同时构建符合GMP-like标准的中试生产线与完备的质检质保体系，确保基因治疗产品的高质量落地。
中心通过三大平台的深度融合，覆盖罕见病及常见病的AAV与小核酸治疗策略，致力于实现基因治疗技术从实验室到临床的高效转化。
负责人：郭炜（教授，博士生导师，中国药科大学兴药领军学者A类）
个人简介：2025年入选中国药科大学高层次人才引进计划，主持国家自然科学基金罕见病专项基金，中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗监管研究专业委员会委员，《生物医学新技术临床研究与转化应用管理条例》（又称818条例）细则制定主要专家。拥有20年以上神经科学研究和药物研发经验，主导或参与多家创新型药企创立及神经系统药物产品开发与管理工作。先后就职于葛兰素史克（上海）医药研发有限公司、清华大学医学院、药学院，曾任神济昌华（北京）生物科技有限公司联合创始人及首席科学官。
研究领域聚焦神经系统疾病的机制研究与创新药物开发，涵盖跨血脑屏障递送技术、基因治疗、抗体药物和小核酸药物等前沿方向，具有基础与转化应用双重研究背景和经验。已授权十多项国际 PCT 和国内专利，多项科研成果已实现转化。主导多项神经系统疾病创新药物开发，其中一款全球首创新靶点AAV基因治疗产品SNUG01和两款抗体药物已进入临床阶段（IND）。以通讯作者在Nature Communication、Cell Research、Theranostics等国际顶级期刊发表代表性研究成果。相关TrkB抗体药物以及AD大鼠模型专利已实现技术转移。
